ENTYVIO

Jakou cestou docílit lepších výsledků léčby pacientů s IBD

Autor: as. MUDr. Aleš Novotný, VFN

V rámci 17. ECCO kongresu,  proběhlo 18. 2. 2022 online formou satelitní sympozium firmy Takeda na téma jakou cestou docílit lepších výsledků léčby pacientů s idiopatickými střevními záněty. Sympoziu předsedal prof. Baert z nemocnice AZ Delta v Roeselare v Belgii, dalšími řečníky byli dr. Irving z Londýna a prof. Kopylov z Ramat Gan v Izraeli.

Dr. Irving se ve svém sdělení zaměřil na problematiku, jak dosáhnout souhry mezi „objektivní“ účinností terapie a „subjektivním“ hodnocením pacienta (Patients Reported Outcomes – PROs) k dosažení co nejlepších výsledků léčby idiopatických střevních zánětů. V rámci studií se v minulosti při hodnocení aktivity nemoci vystačilo především s indexy aktivity nemoci, které ale příliš nezohledňovaly pacientovy aspekty vnímání nemoci. V současnosti se už ví, že pouze s tímto není už možno vystačit a hledají se nástroje, jak zachytit dopady průběhu nemoci z pohledu pacienta. Do budoucna je nezbytné v rámci klinických studií do hodnocení aktivity a cílů léčby pohled pacienta zařadit resp. výrazně posílit. Z provedených výzkumů jasně vyplývá, že hodnocení aktivity/tíže onemocnění je rozdílné z pohledu lékaře a pacienta, vnímání aktivity a tíže se odlišují. Hodnocení kvality života ze strany pacienta je proto z hlediska lékových studií nyní klíčové a musí se s ním v plánování designu studie počítat. K dispozici je celá řada dotazníků kvality života (IBD questionnaire, Short IBDQ, Euro QoL5 Dimensions,  IBD Disk atd).  Spolurozhodování je důležitou součástí moderních klinických studií a terapeutických strategií. IBDQ byl podrobně hodnocen v rámci studií GEMINI I a II v roce 2018. Dr Irving upozornil na výsledky některých studií např. STRIDE II, která potvrdila, že nejdůležitějším dlouhodobým cílem pro pacienta s IBD je dosažení klinické remise, dále pak dosažení endoskopického hojení, návrat k původní kvalitě života bez fyzických omezení. Podle iniciativy SPIRIT, je hlavním terapeutickým cílem u IBD zabránit nemoci ovlivňovat pacientův život (kvalita života, fyzická omezení, inkontinence apod), zabránit střednědobým komplikacím (hospitalizace, operace, dočasné stomie atd) a zabránit komplikacím dlouhodobým (např. střevní i mimostřevní malignity). Závěrem dr. Irving zmínil iniciativu H2O, která probíhá ve čtyřech evropských zemích od roku 2020 do roku 2025, a která si klade za cíl zachytit vlastní zkušenosti pacientů s nemocí a její dopad na jejich život.

Ve druhém sdělení prof. Kopylov poukazuje na možnosti terapie „šité na míru“ podle potřeb konkrétního pacienta. Opět zdůraznil, že otázky, které si v souvislosti s průběhem choroby klade pacient nejsou totožné s těmi, které si klade lékař. Otázky, na které hledá pacient odpověď souvisí nejen s fyzickým stavem, ale jsou to i otázky sociální, finanční, rodinné a karierní, možnost zachování životního stylu atd. Tyto otázky v současnosti často nemocní prezentují a sdílejí na sociálních sítích. Pochopení pacientovy perspektivy je v terapeutickém plánu pro lékaře velmi podstatné. Ze studií, které se zabývaly pohledem pacienta na chorobu, vyplývá, že nejdůležitějšími otázkami u nových léků je účinnost (jaká je účinnost, jak rychle účinkuje, jak dlouho), bezpečnost (nežádoucí účinky – kosmetické změny, riziko nádorů, rizika při plánování rodiny apod) a pohodlí (způsob aplikace atd.). Správné rozhodnutí o dalším postupu v léčbě IBD by proto mělo být společným rozhodnutím lékaře a pacienta (SDM – Shared Decision-Making).

V závěrečném sdělení se prof. Baert zabýval otázkou, zda existuje pokrok v řešení preferencí pacienta ve zdravotní péči. Kvalitní péče o pacienty s IBD zahrnuje nejen stanovení správné diagnózy a případných komplikací, ale i hodnocení aktivity, stanovení správné léčby, prevenci komplikací vyplývajících z terapie i vlastního průběhu choroby, adekvátní poučení pacienta a jeho přizvání do procesu rozhodování o dalším postupu. To vše je pro jednoho lékaře obtížné, proto by se péče o pacienta měla opírat o zkušený IBD tým a multioborovou spolupráci. Jakým způsobem je zavzato do studie a jak důležité je hodnocení pacienta (PROs) zmínil prof. Baert ve výsledcích studie VARSITY (2019) a VISIBLE 1 a 2  prezentované v roce 2020, resp 2021, hodnotící účinnost vedolizumabu s.c. v terapii UC a CN. V těchto studiích byl právě velký prostor věnován PROs prostřednictvím celé řady dotazníků kvality života (IBDQ total score a subscore, EQ-5D utility a VAS score apod).  Závěrem zdůraznil že pacientovo hodnocení (PROs) se stává důležitou a nedílnou součástí všech klinických studií. Budou proto dále rozvíjeny, použité parametry musí být jednoduché, vědecky ověřitelné a relevantní k pacientovi, aby byly využitelné nejen pro klinické studie ale i s cílem využití v běžné klinické praxi.

Reference:

1. FDA Guidances for Industry: Patient Reported Outcome . Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims https://www.fda.gov/industry/fda-basics-industry/guidances
2. Schreiber S et al.: National differences in ulcerative colitis experience and management among patients from five European countries and Canada: an online survey. J Crohns Colitis, 2013;7(6):497-509. doi: 10.1016/j.crohns.2012.07.027. Epub 2012 Aug 23.
3. Health Outcomes Observatory. PROs: How they influce the care we provide to our patients. Avaibel from: https://health-outcomes-observatory.eu/2021/10/20summary-of-dr-judith-baumhauer-keynote-pros-how-they-influence-the-care-we-provide-to-our-patients/. Accesed January 2022.
4. Tran F et al. Patient Reported Outcomes in Chronic Inflammatory Diseases: Current State, Limitations and Perspectives. Front Immunol 2021; 12:614-653.
5. Armuzzi A et al.: The association between disease activity and patient-reported outcomes in patients with moderate-to-severe ulcerative colitis in the United States and Europe. BMC Gastroenterol 2020; 20: 18.
6. Gosh S et al.: Development of the IBD Disk: A Visual Self-administered Tool for Assessing Disability in Inflammatory Bowel Diseases. Inflamm Bowel Dis 2017; 23: 333-340
7. Rubin DT et al.: Ulcerative Colitis Narrative Global Survey Findings: Communication Gaps and Agreements Between Patients and Physicians. Inflamm Bowel Dis. 2021; 27(7):1096-1106. doi: 10.1093/ibd/izaa257
8. Innovative medicines initiative. H2O. Available from: https://www.imi.europa.eu/projects-results/project-factssheets/h2o. Accessed January 2022.
9. Banerjee R et al.: Novel Bioenhanced Curcumin With Mesalamine for Induction of Clinical and Endoscopic Remission in Mild-to-Moderate Ulcerative Colitis: A Randomized Double-Blind Placebo-controlled Pilot Study. J Clin Gastroenterol 2021; 55:702-708. doi10 1097/MCG 0000000000001551
10. Melmed GY et al.: Quality indicators for inflammatory bowel disease: development of process and outcome measures Inflamm Bowel Dis 2013; 19: 662-668
11. Fiorino G et al: Quality of Care Standards in Inflammatory Bowel Diseases: a European Crohn’s and Colitis Organisation [ECCO] Position Paper. J Crohns Colitis 2020; 14: 1037-1048.
12. Sandborn WJ et al: Efficacy and Safety of Vedolizumab Subcutaneous Formulation in a Randomized Trial of Patients With Ulcerative Colitis. Gastroenterology 2020; 158: 562-572
13. Kappelman MD et al.: Evaluation of the patient-reported outcomes measurement information system in a large cohort of patients with inflammatory bowel diseases. Clin Gastroenterol Hepatol 2014; 12:1315-23.
14. Sands BE et al.: Vedolizumab versus Adalimumab for Moderate-to-Severe Ulcerative Colitis. N Engl J Med 2019; 38: 1215-26
15. Turner D et al: STRIDE-II: An Update on the Selecting Therapeutic Targets in Inflammatory Bowel Disease (STRIDE) Initiative of the International Organization for the Study of IBD (IOIBD): Determining Therapeutic Goals for Treat-to-Target strategies in IBD. Gastroenterology 2021; 160: 1570-83

C-APROM/CZ/ENTY/0072